Nieuwe ms behandeling toont belofte, maar deskundigen doen voorzichtigheid


Nieuwe ms behandeling toont belofte, maar deskundigen doen voorzichtigheid

Als u een bestaande behandeling voor multiple sclerose bekrachtigt door het immuunsysteem te onderdrukken en opnieuw te starten, heeft u positieve resultaten opgedaan, maar ook risico's veroorzaakt, volgens onderzoek dat is gepubliceerd in The Lancet .

De behandeling omvat het nemen van stamcellen van beenmerg en het opnieuw in te voeren in de bloedstroom om het immuunsysteem te herstarten.

De nieuwe manier van combineren van chemotherapie bij stamceltransplantatie heeft bij meer dan 95 procent van de deelnemers aan de hersenletsel terugslag voorkomen.

De resultaten van een klinische fase II-studie tonen aan dat 8 van de 23 patiënten die succesvol werden behandeld, 7½ jaar na de behandeling goed bleven.

Geen eerdere behandeling heeft erin geslaagd om de voortgang van multiple sclerose (MS) te beheersen, maar onderzoekers waarschuwen dat de interventie te riskant kan zijn voor wijdverbreid gebruik.

Ongeveer 2 miljoen mensen wereldwijd leven met MS, een langdurige, ontstekende, auto-immuunziekte die het centrale zenuwstelsel (CNS) beïnvloedt.

Sommige specialistische behandelingscentra bieden autologe hematopoietische stamceltransplantatie (aHSCT) voor patiënten met MS. Stamcellen worden genomen uit het beenmerg van de patiënt, terwijl chemotherapie wordt gebruikt om het immuunsysteem te onderdrukken.

De stamcellen worden dan teruggebracht in de bloedstroom, theoretisch het immuunsysteem "resetten" en stoppen met het aanvallen van het lichaam.

Echter, terugval is gebruikelijk, dus onderzoekers zoeken naar meer effectieve en betrouwbare methoden.

Vermindering van de immuunrespons om de resultaten te verbeteren

Dr. Harold Atkins en collega's van het Ottawa Ziekenhuis en de Universiteit van Ottawa, in Canada, wilden zien wat er zou gebeuren als ze het immuunsysteem volledig vernietigden, in plaats van alleen te onderdrukken, tijdens de behandeling van stamcellen.

  • Het exacte aantal gevallen van MS in de Verenigde Staten is onbekend
  • Symptomen zijn vermoeidheid, visuele problemen, veranderde sensatie en verminderde mobiliteit
  • 2 op 3 personen met MS blijven mobiel, zij het met een loophulpmiddel.

Meer informatie over MS

Zij hypothesen dat dit kan leiden tot een lager terugval en een grotere kans op langdurige remissie.

De 24 patiënten waren 18-50 jaar oud en waren aanwezig op drie Canadese ziekenhuizen voor behandeling voor MS. Ze hadden allemaal een slechte prognose.

De score van de deelnemers op de Uitgebreide Handicap Status Scale (EDSS) toonde aan dat hun niveaus van handicap van matig afwijken van een loophulpmiddel om 100 meter te lopen.

Alle hadden eerder een standaard immunosuppressieve therapie maar met beperkt succes ontvangen. Patiënten ondervonden gemiddeld 1,2 recidieven per jaar. De 24 MRI-scans die in het begin van de huidige studie zijn genomen, onthullen in totaal 93 hersenletsels.

In de nieuwe aanpak hebben de wetenschappers het immuunsysteem niet onderdrukken alvorens de stamcellen te transplanteren; Ze hebben het helemaal vernietigd.

Ze hebben immuuncellen verwijderd van de stamcellen die opnieuw in het lichaam zouden worden geïntroduceerd door de patiënten een sterker chemotherapie regime te geven dan normaal.

De behandeling bevatte cyclofosfamide, busulfan en konijn anti-thymocyt globuline.

De chemotherapie die we gebruiken is zeer effectief bij het oversteken van de bloed-hersenbarrière, en dit kan helpen om de schadelijke immuuncellen uit het centrale zenuwstelsel te elimineren."

Dr. Harold L. Atkins

Zij hebben beoordeeld op:

  • Terugval van MS-symptomen
  • Nieuwe hersenletsels
  • Volgehouden progressie van EDSS scores.

Het team was op zoek naar deelnemers om te overleven en na 3 jaar vrij te zijn van MS-activiteiten.

Een behandeling zowel gevaarlijk als indrukwekkend

Een deelnemer overleefde niet, door leverfalen en sepsis na de chemotherapie.

Resultaten toonden geen terugval in de overige 23 patiënten over de komende 4 tot 13 jaar. Er is geen detecteerbare nieuwe ziekteactiviteit op de MRI-beelden na de behandeling, en slechts een van de 327 MRI-scans die in de vervolgperiode zijn genomen, liet een nieuwe letsel zien.

MS omvat een geleidelijke achteruitgang van de hersenfunctie, maar bij negen van de deelnemers is de achteruitgang vertraagd naar een normaal tempo van veroudering.

Acht patiënten hadden EDSS scores die 7 ½ jaar na de behandeling bleven verbeteren.

Na 3 jaar waren zes patiënten in staat om invaliditeitsuitkeringen te verminderen of te stoppen, en ze kwamen terug naar werk of onderwijs.

Acht patiënten hebben een matig toxisch effect opgedaan, en 14 patiënten hadden een licht giftig effect na transplantatie.

Aggressieve therapie kan de patiënt niet ten goede komen

Beperkingen omvatten de kleine steekproefgrootte en het ontbreken van een controlegroep.

De auteurs benadrukken de noodzaak voor voorzichtigheid, voor grotere klinische proeven om de resultaten te bevestigen en voor meer onderzoek om de risico's te verminderen.

Verdere studies moeten ook vaststellen welke patienten het meest waarschijnlijk zullen profiteren van dit type behandeling.

Zij waarschuwen ook dat dit een agressieve behandeling is en mensen aanmoedigen om niet alleen de mogelijke voordelen op te wegen, maar ook het risico op ernstige complicaties.

Zij merken ook op dat dergelijke behandeling alleen beschikbaar moet zijn in centra die zich specialiseren in zowel MS-behandeling als stamceltherapie, ofwel binnen de grenzen van een klinische proef.

In een gekoppelde reactie beschrijft Dr. Jan Dörr, van het NeuroCure Clinical Research Center in Berlijn, Duitsland, de resultaten als "indrukwekkend" en zegt dat ze alle andere beschikbare behandeling voor multiple sclerose lijken te compenseren. " Hij merkt echter op dat aHSCT een "slecht veiligheidsprofiel" heeft met betrekking tot behandelingsgerelateerde sterfte.

Dr Dörr gelooft niet dat deze studie de aanpak van MS-behandeling onmiddellijk zal veranderen vanwege de risico's.

Gezien de toenemende populariteit van het gebruik van vroegtijdige agressieve behandeling, stelt hij voor dat als veiligheid kan worden verzekerd, het uiteindelijk een algemene behandelingsoptie kan worden.

Lees over onderzoek dat een erfelijke link voorstelt voor sommige soorten MS.

Zeitgeist: Addendum (Subs 26 Languages) (Video Medische En Professionele 2020).

Sectie Kwesties Op De Geneeskunde: Ziekte