Lou gehrig's: veiligheid van de behandeling van stamcellen onderzocht


Lou gehrig's: veiligheid van de behandeling van stamcellen onderzocht

Onderzoek, deze week gepubliceerd in Neurologie , Onderzoekt het veiligheidsniveau van stamcelonderzoek bij personen met de ziekte van Lou Gehrig, ook bekend als amyotrofe laterale sclerose.

Kunnen stamcellen de sleutel zijn voor ALS?

Amyotrofische laterale sclerose (ALS) is een progressieve neuromusculaire ziekte die de zenuwen die verantwoordelijk zijn voor vrijwillige beweging, langzaam aanleiding geven tot verlamming.

De aandoening is fataal, normaal gesproken binnen 2-5 jaar na de diagnose; De oorzaken worden niet begrepen, en geen genezing is geïdentificeerd.

De voorwaarde treft een geschatte 3.9 per 100.000 personen.

Momenteel is slechts één geneesmiddel goedgekeurd door de Verenigde Staten Food and Drug Administration (FDA) voor gebruik in de behandeling van ALS. Het geneesmiddel, genaamd Riluzole, is aangetoond dat de ziekte vertraagd wordt, maar het biedt geen verbetering en verlengt het leven minimaal.

Een eventuele mogelijke onderzoeksweg wordt opgevolgd door onderzoekers op zoek naar betere behandelingen. Een dergelijke avenue is stamcelonderzoek.

ALS en stamcelonderzoek

Wetenschappers hopen dat stamcellen kunnen worden gebruikt als steuncellen voor sterfende motorneuronen, misschien door vermindering van ontsteking, de vrijlating van groeifactoren of een ander - nog onbekend - mechanisme.

Vorige onderzoek heeft aangetoond dat stamcellen, geïnjecteerd in muizen, in staat zijn nieuwe synaptische verbindingen met motorische neuronen te maken. Ze zijn ook aangetoond dat ze neurotrofe groeifactoren produceren, die kunnen beschermen tegen bestaande cellen.

Bedrijven, zoals Neuralstem, die het recentste onderzoek onderstaand ondersteunen, stelden hun hoop op de toekomst van de stamcellen gebaseerde behandelingen voor ALS. Volgens hun website verwachten ze dat de getransplanteerde cellen:

  • Gegraven permanent in het gebied waar ze werden getransplanteerd
  • Herbouw circuit met de patiënt motorische neuronen
  • Bescherm patiëntneuronen tegen verdere verwoestingen van de ziekte.

Veiligheid van stamceltherapie voor ALS onderzocht in fase II trial

Een recente fase II klinische studie uitgevoerd door Dr. Jonathan D. Glass, een neurologie professor aan de Emory University School of Medicine in Atlanta, GA, heeft de veiligheid van stamcelonderzoek voor ALS-patiënten getest.

De studie concentreerde zich niet op hoe goed de procedure de patiënt heeft geholpen; De nadruk lag vooral op veiligheid.

In de studie werden slechts 15 deelnemers van drie universitaire ziekenhuizen gebruikt, die gemiddeld 2 jaar eerder een ALS-diagnose kregen. Deze groep werd verdeeld in vijf behandelingsgroepen, die allemaal een aantal doses stamcellen ontvangen door een toenemend aantal injecties. Het aantal geïnfecteerde stamcellen varieerde van 2-16 miljoen.

De proeven waren open-label - met andere woorden, alle deelnemers wisten dat ze stamceltherapie kregen.

Elke deelnemer kreeg bilaterale injecties tussen de C3 en C5 spinale gebieden. De laatste groep kreeg ook injecties in de lumbale en het cervicale koord door twee aanvullende procedures.

Over de volgende 9 maanden, de onderzoekers gemeten ALS progressie en, nog belangrijker, eventuele bijwerkingen van de behandeling.

Bijwerkingen van stamceltherapie

De meerderheid van de negatieve bijwerkingen waren pijn en ongemak, geproduceerd door de procedures zelf en de immunosuppressieve geneesmiddelen die werden gebruikt. De meeste mensen dulden de interventie goed.

In twee gevallen ontstonden er ernstige complicaties. Een individu ontwikkelde een zwelling van het ruggenmerg dat pijn, zintuiglijke verlichting en gedeeltelijke verlamming veroorzaakte; De andere ontwikkelde een neurologische aandoening, bekend als centraal pijnssyndroom.

De progressie van de deelnemer's ALS werd vergeleken met historische records. Er werden geen significante verbeteringen genoteerd. De studie was echter slechts kleinschalig; Het is daarom moeilijk om goede conclusies te trekken voordat verdere onderzoeken worden uitgevoerd:

Deze studie was niet ontworpen, noch groot genoeg om de effectiviteit te bepalen van het vertragen of stoppen van de progressie van ALS. Het belang van deze studie is dat we ons toelaten om verder te gaan naar een grotere trial die specifiek is ontworpen om te testen of transplantatie van menselijke stamcellen in het ruggenmerg een positieve behandeling zal zijn voor patiënten met ALS.

Dr. Jonathan D. Glass

Omdat ALS zo snel vordert, wordt een relatief hoger relatief risico geaccepteerd als een behandeling belofte toont. Zoals Dr. Glass verklaart: "Hoewel er twee ernstige complicaties waren die verband houden met de behandeling, is het niveau van aanvaardbaar risico voor het behandelen van patiënten met ALS, waar de prognose arm is en de behandelingen beperkt zijn, waarschijnlijk hoger dan die voor meer goedaardige aandoeningen."

Hoewel dit proces slechts een kleine stap in de goede richting is, nu dat relatieve veiligheid is aangetoond, kan verder onderzoek op deze bevindingen voortbouwen.

Lees meer over ALS en de mogelijke verbinding met het gebruik van pesticiden.

Food as Medicine: Preventing and Treating the Most Common Diseases with Diet (Video Medische En Professionele 2022).

Sectie Kwesties Op De Geneeskunde: Ziekte