Nieuw onderzoek toont aan dat een geneesmiddel dat meer dan een eeuw geleden is ontwikkeld, succesvol kan behandelen met autisme.

Een kleine proef met 10 jongens met autisme spectrum stoornis vertoonde veelbelovende resultaten van de behandeling met een geneesmiddel genaamd Suramine, dat oorspronkelijk 100 jaar geleden werd ontwikkeld om Afrikaanse slaapziekte, een parasitaire ziekte, te behandelen. Jongens die een enkele dosis van het geneesmiddel kregen, lieten meetbare, maar niet permanente verbeteringen in de symptomen van de autismespektrumstoornis zien.

Een rapport over het proces - geleid door de Universiteit van Californië-San Diego (UCSD) - wordt gepubliceerd in het Annalen van Klinische en Translational Neurology .

Autismespectrumstoornis (ASD), of autisme, is een ontwikkelingsongeschiktheid met een cluster van gedragssymptomen die typisch in de kindertijd vallen en in het algemeen sociale interactie en communicatie beïnvloeden.

ASD wordt beschouwd als een complexe brede spectrum stoornis, omdat de vele symptomen in combinatie en intensiteit kunnen variëren. Om deze reden zullen geen twee mensen met ASD dezelfde symptomen hebben.

Enkele van de gedragssymptomen van ASD omvatten:

• Moeilijk om oogcontact te maken
• Vertraagde taalontwikkeling
• Moeite om een ​​gesprek te houden
• Intense of obsessieve belangen
• Problemen met planning en redenering
• Slechte motorische vaardigheden
• Moeite met het verwerken van sensorische signalen

Volgens de Centers for Disease Control and Prevention (CDC) treft ASD ongeveer 1 op 68 kinderen in de Verenigde Staten en komt voor in alle sociaal-economische, raciale en etnische groepen. Het is echter ongeveer 4,5 keer zo vaak bij jongens dan bij meisjes.

Er bestaat geen enkele oorzaak van ASD, maar men vindt dat er een combinatie van genetische en omgevingsfactoren bestaat, variërend van verontreinigende stoffen tot virale infecties en complicaties bij zwangerschap.

'Cell hazard response' als een verenigende theorie van ASD

Robert K. Naviaux, een professor in geneeskunde, kindergeneeskunde en pathologie aan de UCSD School of Medicine en eerste auteur van de nieuwe studie, is van mening dat het idee van een abnormaal "celgevaarrespons" een verenigende theorie voor de ontwikkeling van ASD kan bieden.

Het celgevaarrespons is een normaal signaal dat door alle cellen wordt uitgezonden wanneer ze letsel of stress ondervinden. Het doel, zegt prof. Naviaux, "is om de cel te beschermen en het helingsproces te starten." Het signaal zorgt ervoor dat de cel zijn celwanden stijf, stop met andere cellen te praten en terugtrekken tot de dreiging afneemt.

Prof. Naviaux legt echter uit dat het celgevaarrespons "kan vallen" en stoppen met de voltooiing van de celcyclus. De cel blijft in de threat response state, die "de manier waarop de cel op de wereld reageert permanent kan veranderen."

Het effect op het moleculaire niveau is om de chemie van cel-evenwicht te verstoren en chronische ziekte te veroorzaken. Prof. Naviaux zegt dat "wanneer dit gebeurt tijdens de ontwikkeling van het vroege kind, veroorzaakt het autisme en veel andere chronische aandoeningen voor de kindertijd."

Cellen activeren het celgevaarrespons door een klein molecuul uit hun energiecompartimenten of mitochondria vrij te geven. De release van dit molecuul is wat fungeert als het gevaarsignaal en het blijft vrijlaten zolang het celgevaarrespons actief is.

Suramin blokkeert het vermogen van het kleine molecuul om het gevaarsignaal vrij te geven. Het effect, zegt prof. Naviaux, is om te signaleren dat "de cellulaire oorlog is voorbij, het gevaar is voorbij en cellen kunnen terugkeren naar 'peacetime' banen zoals normale neurodevelopment, groei en genezing.

Het geneesmiddel werd oorspronkelijk in 1916 ontwikkeld door het Duitse firma Frederich Bayer en Co. voor de behandeling van ziekten veroorzaakt door trypanosoomparasieten, zoals die welke Afrikaanse slaapziekte en rivierblindheid veroorzaken.

Proefonderzoek Suramin veiligheid en cel gevaar reactie reactie theorie

Voor hun kleine studie - in de vorm van een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde fase I / II klinische studie waarbij 10 jongens, allemaal tussen de 5 en 14 jaar, die met ASD werden gediagnosticeerd - het team het effect van een Enkele dosis Suramin op symptomen van ASD.

Het doel van de proef was om te achterhalen of de celgevaarrespons theorie de ontwikkeling van ASD kan verklaren en de veiligheid van suramine kunnen beoordelen, die niet goedgekeurd is voor de behandeling van ASD. Een eerdere trial die het geneesmiddel op muizen heeft getest, had vastgesteld dat een enkele dosis "tijdelijk omgedraaid" symptomen van ASD.

De jongens werden willekeurig toegewezen om een ​​enkele intraveneuze transfusie van suramine of een placebo te ontvangen.

De resultaten toonden aan dat alle vijf jongens die het actieve geneesmiddel hebben ontvangen meetbare verbeteringen vertoonden in ASD-symptomen die niet in de placebogroep zijn gezien. De verbeteringen waren specifiek in spraak en taal, sociale communicatie en spel, coping vaardigheden, kalm en focus, en herhalend gedrag.

De onderzoekers gebruikten een batterij van gestandaardiseerde tests en interviews om de verbeteringen te meten. Toen deze betrokken oudere observaties deed het team slechts een wijziging als een verbetering als het voor minstens een week voldeed. Dit was om eventuele fluctuaties in het dagelijks gedrag uit te sluiten die in elk geval zou kunnen zijn.

Prof. Naviaux zegt dat er vier niet-verbale kinderen in het proef waren: twee 6 en 2 jaar oud, 14 jaar, met een van de leeftijdsgroepen toegewezen aan de geneesmiddelgroep en de placebogroep.

"De 6-jarige en de 14-jarige die suramin hebben ontvangen, hebben de eerste zinnen van hun leven ongeveer een week na de enkele suramininfectie gezegd," merkt hij op. "Dit gebeurde niet bij een van de kinderen die de placebo kregen."

Verbeteringen waren voorbijgaande

Het team meldt dat, terwijl de kinderen op Suramin waren, er een dramatische verbetering was in de voordelen die zij afkomstig waren van de spraakterapie, arbeidsterapie en andere programma's waaraan zij deelnamen.

Echter, de gevolgen van het geneesmiddel zijn gedaald over de tijd. De gemeten verbeteringen piekden en daalden vervolgens na een paar weken geleidelijk af.

Het team wordt hierdoor niet verzet. Zij zeggen dat de bevindingen voldoende zijn om aan te tonen dat het de moeite waard is om verschillende doses van suramin te testen in grotere, meer diverse groepen mensen met ASD over langere perioden. Dit kan helpen om vast te stellen hoe lang de verbeteringen duren, en ook of bijwerkingen anders dan de lichte huiduitslag die in de kleine proef werden waargenomen, zich kunnen voordoen.

Andrew W. Zimmerman, klinisch hoogleraar kindergeneeskunde en neurologie aan het UMass Memorial Medical Center, was niet betrokken bij het proces, maar studeert ook op een vergelijkbaar gebied. Hij zegt dat de resultaten van het proces "bemoedigend zijn voor het veld van autisme", zowel wat betreft de veelbelovende veranderingen in de kinderen, en ook omdat het de celreferentie-respons theorie ondersteunt. Hij stelt op:

Zoals de auteurs erop wijzen, zijn er veel genetische varianten gevonden in ASD, maar weinig hebben geleid tot specifieke behandelingen. De CDR [cel gevaar reactie] bevat een aantal metabolische pathways die kunnen beïnvloed worden door een aantal genetische mutaties of door milieu factoren die epigenetisch effecten hebben - buiten de genen zelf."

Prof. Naviaux en collega's wijzen erop dat suramin niet goedgekeurd is voor de behandeling van autisme. Zij dringen er sterk op tegen het gebruik ervan in onbevoegde instellingen. Het geneesmiddel moet jarenlang streng onderzoek uitvoeren via klinische proeven om zeldzame bijwerkingen te identificeren en veilige doses vast te stellen.

Leer hoe een nieuwe biochemische methode autisme bij kinderen nauwkeurig heeft gediagnosticeerd.

Treatment of Attachment Based Parental Alienation (Video Medische En Professionele 2025).