Pompe ziekte drug myozyme krijgt goedkeuring van fda


Pompe ziekte drug myozyme krijgt goedkeuring van fda

Een biologische vergunningaanvraag is goedgekeurd door de FDA voor Myozyme (alglucosidase alfa, rhGAA), dit is de eerste behandeling voor Pompe-ziekte, een zeldzame maar ernstige ziekte die de spier- en ademhalingsfunctie drastisch vermindert.

Ongeveer 40.000 mensen lijden aan de ziekte van Pompe.

Myozyme had een weesgeneesmiddelbenaming, het werd goedgekeurd onder een prioriteitsbeoordeling.

Wat is de naam van weesgeneesmiddel?

Het is een geneesmiddel dat is ontwikkeld om zeldzame aandoeningen of ziekten te behandelen. De ziekte moet minder dan 200.000 mensen in de VS beïnvloeden. De maker van een weesgeneesmiddel dat goedgekeurd wordt, heeft een exclusieve marketingperiode van zeven jaar voor dat geneesmiddel. De reden voor deze exclusieve marketingperiode van zeven jaar is het stimuleren van drugsbedrijven om producten te ontwikkelen die niet zullen verkopen aan grote markten - zeldzame ziekten zijn geen grote markten.

Dr Steven Galson, directeur van het FDA Centrum voor Drug Evaluatie en Onderzoek, zei: "Deze goedkeuring is een ander voorbeeld van de voordelen van het Weeskunde-programma, dat stimulansen biedt voor de ontwikkeling van behandelingen voor ziekten die minder dan 200.000 patiënten in de Verenigde Staten beïnvloeden Staten per jaar. Tot nu toe heeft de ziekte van Pompe geen goedgekeurde behandeling gehad."

Het enzym, genaamd zuur-alfa-glucosidase, is essentieel voor de normale spierontwikkeling. Patiënten met Pompesiekte missen het of hebben een tekort aan dit enzym. Pompe ziekte is een erfelijke ziekte. Het is gebruikelijk dat patiënten met Pompe-ziekte omkomen aan ademhalingsfalen. Het is snel fataal voor pasgeboren baby's.

Myozyme is goedgekeurd voor toediening door intraveneuze infusie van oplossing in een ader.

Klinische proeven hadden aangetoond dat het overleving van de baby zonder ademhalingssteun veel groter was bij zuigelingen die Myozyme kregen. Er waren twee klinische proeven met 39 zuigelingen, tussen 1 en 3,5 jaar oud. Alle kinderen hadden de ziekte van Pompe.

Myozyme's ernstigste gerapporteerde bijwerkingen waren hart- en longfalen en allergische shock. Een boxed waarschuwing is opgenomen in het Myozyme label om te waarschuwen voor de mogelijkheid van levensbedreigende allergische reacties.

Wat is Pompe ziekte?

Het is een zeldzame neuromusculaire ziekte die baby's, kinderen en volwassenen beïnvloedt die een defect gen erven. Pompe ziekte is een van de 40 genetische aandoeningen die bekend staan ​​als lysosomale bergingstoornissen. Pompe is ook bekend als een metabolische spierziekte aangezien de spierzwakte zich voordoen als gevolg van veranderingen in de cellen van het lichaam.

De ziekte van Pompe werd eerst beschreven door J. C Pompe, een Nederlandse arts, in 1932. Hij had een zuigeling waargenomen met ernstige spierzwakte en een zeer vergroot hart.

Symptomen van Pompe-ziekte

- Progressieve spierzwakte

- Vooral spieren voor ademhaling en mobiliteit

- Bij zuigelingen wordt de hartspier ernstig aangetast

Er zijn twee brede groepen patiënten

- Zuigelingen (Pompe ziekte van het kind). Symptomen verschijnen tijdens de eerste maanden van het leven. De ziekte komt snel vooruit en is over het algemeen dodelijk voordat de baby een jaar oud is. Ongeveer een derde van alle gevallen van Pompe ziekte.

- Patiënten ouder dan een jaar oud. Kan baby's, kinderen of volwassenen zijn (Pompe-ziekte die later op de start is). Gaat langzamer vooruit dan infantiele aanvang. Spieren verzwakken progressief. Ongeveer twee derde van alle Pompe ziektegevallen.

Pompe-ziekte lijkt geen invloed op de mentale ontwikkeling.

De ziekte van Pompe beïnvloedt zowel mannen als vrouwen. Het komt ook min of meer gelijk onder alle etnische groepen, met een iets hogere incidentie onder Afro-Amerikanen, evenals in Zuid-China en Taiwan.

Klik hier voor meer informatie over Pompesiektes.

Andere nuttige links:

- www.pompe.com

- unitedpompe.com/magazine.cfm

- pompe.org.uk

- ninds.nih.gov/disorders/pompe/pompe.htm

Genzyme Corp. in Cambridge, Mass. Produceert Myozyme.

Redacteur: Medical-Diag.com

Week 7, continued (Video Medische En Professionele 2024).

Sectie Kwesties Op De Geneeskunde: Medische praktijk