Stamceltransplantaties in diabetes type 1 patiënten kick start eigen insuline productie


Stamceltransplantaties in diabetes type 1 patiënten kick start eigen insuline productie

Een Braziliaanse studie heeft aangetoond dat stamceltransplantaties bij patiënten met diabetes type 1 de start van de alvleesklier kunnen veroorzaken om opnieuw insuline te produceren. Het is nog te vroeg om te weten of het effect permanent is, maar sommige patiënten zijn gedurende meer dan 20 maanden insulinevrij gebleven.

De studie is gepubliceerd in het Journal of the American Medical Association (JAMA) .

Type 1 diabetes mellitus, voorheen bekend als diabetes- of insulineafhankelijke diabetes, komt voor bij ongeveer 1 op de tien gevallen van diabetes, de rest is van type 2. Het is niet voornamelijk een kinderziekte, de volwassen incidentie is vergelijkbaar, maar wordt vaak misdiagnostiseerd als type 2 om mee te beginnen.

Type 1 diabetes ontwikkelt omdat het immuunsysteem aanval op insuline die bètacellen produceert in de alvleesklier. Dit kan ongemerkt worden totdat 60 tot 80 procent van de cellen is vernietigd, wanneer het lichaam niet meer in staat is glucose te houden in balans en de conditie komt tot het bewustzijn van de patiënt.

Behandeling voor type 1 diabetes bestaat uit insulinevervangende therapie, meestal door injectie of insulinepomp, nauwkeurig toezicht op bloedsuiker en het kijken naar koolhydraten.

De oorzaak is onbekend, er kan een genetische predispositie ontstaan ​​die door een infectie wordt veroorzaakt. Bijvoorbeeld, Duitse mazelen vermoeden type 1 diabetes in sommige mensen te veroorzaken. Sommige wetenschappers zeggen dat zuigelingen die nooit werden gevoed, meer kans hebben op type 1 diabetes omdat hun immuunsysteem te vroeg aan koemelk werd blootgesteld.

Sinds 1996 zijn andere auto-immuunziekten succesvol behandeld door het immuunsysteem te onderdrukken en vervolgens bloedstamcellen te transplanteren om de frisse cellenproductie van beschadigd weefsel te starten. Deze transplantatie van bloedstamcellen heet "autologe nonmyeloablatieve hematopoietische stamceltransplantatie", of AHST.

Ook eerder onderzoeken hebben aangetoond dat pasdiagnostiek type 1 diabetes reageert op een matige onderdrukking van het immuunsysteem en kan verder verlies van de cellen die insuline produceren, stoppen en de behoefte aan externe insuline verminderen.

Deze studie is echter de eerste die zowel de immunosuppressie als de stamceltransplantatie bij pas gediagnosticeerde type 1 diabetes patiënten combineert.

Julio Voltarelli en collega's van het Regionaal Bloedcentrum (Hemocentro), Universiteit van Sao Paulo in Brazilië, werkten 15 pas gediagnosticeerde type 1 diabetes patiënten van 14 tot 31 jaar. Ze waren allemaal afhankelijk van aanvullende insuline.

Na het ontvangen van drugs om de stamcelproductie te stimuleren, hadden de patiënten een aantal beenmerg verwijderd om een ​​bloedstamcellen aan te schaffen. Daarna werden hun immuunsystemen onderdrukt met drugs en ze namen ook antibiotica en bleven in isolatie om ze te beschermen tegen infectie.

Na twee weken werden hun geëxtraheerde en geconditioneerde stamcellen ingebracht in hun bloedbaan via de jugulaire ader.

De behandeling heeft plaatsgevonden tussen november 2003 en juli 2006 met verdere observatie tot februari 2007 bij de eenheid van de botmurgtransplantatie van de School of Medicine of Ribeirão Preto, Brazilië.

Gedurende deze tijd werden de patiënten gecontroleerd en werden bloedmonsters genomen om te testen voor insuline en andere markers.

Naarmate de behandeling van kracht is, hebben de patiënten geleidelijk, tegen verschillende tarieven, hun behoefte aan externe insuline verminderd.

14 van de 15 patiënten waren insuline-onafhankelijk gedurende de follow-up periode van 7 tot 36 maanden. De gemiddelde insuline vrije periode was bijna 19 maanden.

Een patiënt was nog 35 dagen insulinevrij, nog 4 voor 21 maanden, 7 voor 6 maanden en 2 met een late respons waren insuline vrij voor respectievelijk 1 en 5 maanden.

De behandeling is mislukt in de eerste patiënt, waarschijnlijk omdat hun bètaceltelling te laag was toen ze de behandeling begonnen. De overgebleven patiënten werden hierna zorgvuldig geselecteerd.

Geen patiënten zijn overleden; Men heeft longontsteking en twee andere ontwikkelde late endocriene dysfunctie (hypothyreoïdie of hypogonadisme). Het is niet duidelijk of dit het gevolg was van de behandeling.

Bij 6 maanden na de behandeling met AHST is het niveau van C-peptide, een markering die de aanwezigheid van het eigen geproduceerde insuline van de lichaam aantoont, significant hoger dan de voorbehandelingswaarden en veranderde niet op 12 en 24 maanden.

De studie concludeerde dat:

"Immunosuppressie met hoge dosis en AHST werden uitgevoerd met aanvaardbare toxiciteit bij een klein aantal patiënten met pas gediagnosticeerd type 1 DM. Bij AHST werd de bètacelfunctie in alle maar 1 patiënt verhoogd en de langdurige insuline-onafhankelijkheid in de meerderheid van de patiënten werd geïnduceerd".

In een bijbehorende redactie, Jay Skyler, die het Diabetes Research Institute aan de Universiteit van Miami in Florida, USA, stuurt, zei dat hoewel deze resultaten veelbelovend zijn, ze met een beetje voorzichtigheid moeten worden behandeld.

Het is niet ongebruikelijk voor pas gediagnosticeerde type 1 patiënten om door te gaan wat een 'huwelijksreis' periode is, waar ze om een ​​of andere reden een stijging van hun eigen lichaamsinsulineproductie ervaren.

Deze trial was echt een observatie studie - het omvatte geen controle groep, die zou hebben gecontroleerd op effecten zoals de huwelijksreis periode, genoteerde Skyler.

Ook is het niet duidelijk wat er precies aan de hand is. Is het insuline niveau opgetreden omdat de stamcellen extra beta-cellen gegenereerd hebben of omdat het immuunsysteem stopte met het aanvallen van de bètacellen en de 20 of zo procent die nog in de patiënten bleven, was genoeg om de insulineproductie op het juiste niveau te houden, Of een mengsel van de twee?

Voltarelli en zijn team erkenden dat het vroeger is en hun hoop uitspreekt dat deze studie de deur opent om patiënten van type 1 diabetes te helpen om sommige bijwerkingen te overwinnen van teveel glucose in het bloed, zoals schade aan de nieren, Ogen en zenuwstelsel.

"Autologe nonmyeloablatieve hematopoietische stamceltransplantatie in nieuw gediagnosticeerde type 1 diabetes mellitus."

Júlio C. Voltarelli, Carlos EB Couri, Ana BPL Stracieri, Maria C. Oliveira, Daniela A. Moraes, Fabiano Pieroni, Marina Coutinho, Kelen CR Malmegrim, Maria C. Foss-Freitas, Belinda P. Simões, Milton C. Foss, Elizabeth Squiers, Richard K. Burt.

JAMA . 2007; 297: 1568-1576.

Vol. 297 nr. 14, 11 april 2007.

Klik hier voor volledig artikel.

Klik hier voor meer informatie over Type 1 Diabetes (American Diabetes Association).

Schrijver: Medical-Diag.com

Uprooting the Leading Causes of Death (Video Medische En Professionele 2019).

Sectie Kwesties Op De Geneeskunde: Ziekte