Multiple sclerose drug gilenya (fingolimod) goedgekeurd door fda


Multiple sclerose drug gilenya (fingolimod) goedgekeurd door fda

Gilenya (fingolimod) 0,5 mg per dag voor de behandeling van recidiverende vormen van multiple sclerose is goedgekeurd door de Food and Drug Administration. Zwitserse farmaceutische firma, Novartis, zegt dat Gilenya de eerste orale medicatie is die wordt aangeduid voor recidiverende vormen van multiple sclerose (MS) in de Verenigde Staten - het vermindert de frequentie van MS-opvlammen, maar ook bij het vertragen van de opbouw van Sommige van de fysieke problemen die verband houden met MS.

Klinische proeven van 2.600 patiënten hebben een goed onderzocht veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel aangetoond, informeert Norvartis. Sommige deelnemers waren in hun zevende jaar van Gilenya behandeling.

Nicholas LaRocca, VP, Health Care Delivery en Policy Research, de National Multiple Sclerosis Society, zei:

Vandaag is een belangrijke en bemoedigende dag voor mensen met recidiverende vormen van MS in de VS. Een nieuwe behandelingsoptie die aanzienlijke werkzaamheid biedt in het gemak van een capsule, is een welkome alternatief voor frequente injecties voor personen die met deze chronische ziekte leven.

Fred Lublin, MD, Saunders Family Professor of Neurology, het Corinne Goldsmith Dickinson Center voor Multiple Sclerose, Mount Sinai School of Medicine, zei:

Gilenya kan door middel van een nieuw werkingsmechanisme de klinische resultaten aanzienlijk verbeteren bij patiënten met recidiverende vormen van MS. Gilenya zorgt voor een aanzienlijke efficiëntie en beheersbare veiligheid bij gebruik in overeenstemming met goedgekeurde etikettering, waardoor het een waardevolle vooruitgang is voor relapsing MS patiënten en de artsen die ze behandelen.

Novartis schrijft dat de klinische trial Gilenya die aan de FDA was voorgelegd, de grootste was ooit voor een nieuwe MS-medicatie; Het omvatte gecombineerde bevindingen uit proeven die significante effectiviteit hebben aangetoond bij het terugdringen van MS-recidieven, het risico op invaliditeitsprogressie en het totale aantal hersenletsels waargenomen door MRI (magnetische resonantiebeeldvorming).

Trevor Mundel, MD, Global Head of Development bij Novartis Pharma AG., Zei:

We zijn er trots op te hebben gewerkt met de MS-gemeenschap in de richting van een gedeeld doel om een ​​nieuwe efficiënte behandeling te brengen voor mensen met recidiverende vormen van MS. We zijn actief in de regulering van goedkeuring in Europa en de rest van de wereld.

Gilenya is een sfingosine 1-fosfaat receptor (S1PR) modulator, de eerste in deze nieuwe klasse van medicatie. Het immuunsysteem van MS-patiënten beschadigt de dekking die de zenuwvezels van het centrale zenuwstelsel beschermt - de zenuwen in het ruggenmerg en de hersenen. Wetenschappers geloven dat Gilenya werkt door specifieke lymfocyten (witte bloedcellen) in de lymfeklieren te behouden, waardoor de aanval van het immuunsysteem op het centrale zenuwstelsel vermindert. Als de witte bloedcellen voorkomen kunnen worden om het CNS te bereiken, is er minder ontstekingsschade aan de zenuwcellen.

Wanneer de patiënt ophoudt met het innemen van Gilenya, wordt de retentie van het witte bloed teruggekeerd, aldus Novartis.

Wetenschappers benadrukken dat Gilenya meerdere sclerose niet genezen; Het kan echter de accumulatie van fysieke problemen die MS kan veroorzaken vertragen.

Klinische onderzoeken hebben aangetoond dat Gilenya 0,5 mg het aantal recidieven met 52% per jaar verminderde in vergelijking met Avonex (interferon beta-1a IM).

Gilenya verminderde ook de ziekteactiviteit, gemeten door het aantal nieuwe en nieuw vergrootte T2 laesies op MRI-scans in vergelijking met interferon beta-1a IM (respectievelijk 1,6 versus 2,6, P = 0,002) op een jaar.

In een tweejarige studie bleek Gilenya een terugvalverlaging van 54% te vergeleken met een placebo, evenals een 30% vermindering van de handicapprogressie.

Onderzoekers in beide studies hebben ook statistisch significante vermindering van de hersenletselactiviteit gemeld.

In december 2009 werd Gilenya aan de EMA (European Medicines Agency) en aan de FDA voorgelegd. De EMA Regulatory Review, evenals anderen in verschillende delen van de wereld zijn nog steeds aan de gang.

Wat is Multiple Sclerosis (MS)?

Bij MS wordt het centrale zenuwstelsel (CNS) aangevallen door het eigen immuunsysteem van de persoon. Daarom staat MS bekend als een auto-immuunziekte. Het CNS omvat de hersenen, het ruggenmerg en de optische zenuwen.

Zenuwvezels worden omringd door myeline, die ze beschermt. Myelin helpt ook het uitvoeren van elektrische signalen, ook wel impulsen genoemd - d.w.z. myeline vergemakkelijkt een goede stroom van elektriciteit langs het zenuwstelsel van de hersenen.

De myelin van een patiënt met MS verdwijnt in verschillende gebieden (meerdere gebieden). Dit laat een litteken achter (sclerose). Multiple sclerose middelen Littekenweefsel . De gebieden waar er ofwel niet genoeg of geen myeline zijn, worden plaques of laesies genoemd. Naarmate de letsels erger worden kan de zenuwvezel breken of beschadigd worden.

Wanneer een zenuwvezel minder myeline heeft, worden de door de hersenen ontstane elektrische impulsen niet vloeiend naar de doelwit zenuw toe. Als er geen myelin bestaat, kunnen de zenuwvezels helemaal geen elektrische impulsen uitvoeren. De elektrische impulsen zijn instructies van de hersenen om acties uit te voeren, zoals het verplaatsen van een spier. MS is de handicap om je lichaam te krijgen om te doen wat jouw brein het wil.

Er zijn 4 gangen van de ziekte. In ieder geval kan de MS mild, matig of ernstig zijn:

  • Herhalende-remitting MS

    De patiënt ervaren duidelijk gedefinieerde aanvallen van verslechterende neurologische functie. Deze herhalingen worden gevolgd door remissie (volledige hersteltijden). Tijdens de remissie is er geen ziekteprogressie. Andere voorwaarden voor terugval zijn flare-ups, of exacerbaties. Ongeveer 85% van de MS-patiënten is van mening dat ze relapsing-remitting MS hebben.

  • Primaire Progressieve MS

    De patiënt ervaren langzaam verslechterende neurologische functie vanaf het begin. Er zijn geen duidelijke recidieven of remissies. De snelheid waarmee de MS vordert zal in de loop van de tijd verschillen. De patiënt zal periodes van tijdelijke kleine verbeteringen ervaren. Dit type MS is vermoedelijk van invloed op ongeveer 10% van alle MS-patiënten.

  • Secondary-Progressive MS

    In eerste instantie lijkt het alsof de patiënt recidiveerende MS heeft. De patiënt ontwikkelt echter een secundaire progressieve ziektecursus waarbij de MS meer gestaag verslechtert. Er kunnen, of mogen geen intermitterende terugval, remissies of periodes van tijdelijke kleine verbeteringen zijn.

    50% van de patiënten met relapsing-remitting MS bleven deze vorm van de ziekte binnen een decennium verder ontwikkelen voordat ziekteveranderende geneesmiddelen beschikbaar waren. Hoe lang de nieuwe drugs de progressie kunnen afhouden, blijft te zien.

  • Progressive-Relapsing MS

    De patiënt ervaren voortdurend verergerende symptomen vanaf het begin. Er zijn duidelijke aanvallen van verslechterende neurologische functie onderweg. De MS blijft voortgang zonder remissies - er kan een herstel zijn na terugval. Slechts 5% van de MS-patiënten heeft dit type.

Klik hier om over te lezen multiple sclerose meer gedetailleerd.

Bron: Novartis, Medical-Diag.com archieven

MS diary: First month with Gilenya (Video Medische En Professionele 2019).

Sectie Kwesties Op De Geneeskunde: Ziekte