Embryonale stamcellen om maculaire degeneratieproef te behandelen die door fda is goedgekeurd


Embryonale stamcellen om maculaire degeneratieproef te behandelen die door fda is goedgekeurd

Het eerste onderzoek is goedgekeurd door de FDA met behulp van retinale cellen afgeleid van menselijke embryonale stamcellen om patiënten met SMD (Stargardt's Macula Dystrophy) te behandelen, een gemeenschappelijke vorm van maculaire degeneratie die jonge mensen beïnvloedt. De FDA had klinische toetsen op de aanvang van fase I / II klinisch onderzoek bij meerdere centra - dit is nu opgeheven, heeft het bedrijf Advanced Cell Technologies vandaag aangekondigd.

Stargardt's Macular Dystrophy , Soms genoemd Jeugdige Macular Dystrofie , Is een erfelijke toestand waarin de macula - het centrale gebied van het netvlies - wordt aangetast. De macula is verantwoordelijk voor wat we direct voor ons zien, de visie die nodig is voor gedetailleerde activiteiten, zoals het schrijven en lezen, en het opsporen en waarderen van kleur. In SMD, die voor het eerst voorkomt wanneer de patiënt tussen tien en twintig jaar oud is, stoppen sommige macula cellen met werken, wat resulteert in problemen met centrale visie, gedetailleerde visie en mogelijk kleurperceptie - met name de cellen van de gepigmenteerde laag Van het netvlies, genaamd het netvliespigmentepitheel (RPE), verslechteren en sterven. Het is een progressieve ziekte die uiteindelijk tot blindheid leidt.

Dr. Robert Lanza, Chief Scientific Officer, Advanced Cell Technologies, zei:

    "Er is momenteel geen behandeling voor de ziekte van Stargardt. Met behulp van stamcellen kunnen we een vrijwel onbeperkt aanbod van gezonde RPE-cellen genereren, die de eerste cellen in SMD en andere vormen van maculaire degeneratie afsterven. We hebben deze cellen getest in Dierlijke modellen van oogziekte. Bij ratten hebben we 100% verbetering in de visuele prestatie gezien bij onbehandelde dieren zonder nadelige effecten. Onze studies toonden aan dat de cellen in staat waren tot uitgebreide redding van fotoreceptoren bij dieren die anders blind zouden zijn. -normale functie werd ook bereikt in een muismodel van de ziekte van Stargardt. We hopen een vergelijkbaar voordeel te zien bij patiënten met verschillende vormen van maculaire degeneratie."
De Prospectieve fase I / II trial zal een open-label studie zijn met als hoofddoel het bepalen van de veiligheid en tolerantie van epitheelcellen van retinale pigmenten na subretinale transplantatie bij twaalf patiënten met geavanceerde Stargardt's Macular Dystrophy.

Omdat de FDA de RPE-cellen van Orphan Drug-benaming heeft toegekend, zal Advanced Cell Technologies ook in aanmerking komen voor belastingkredieten, subsidiefinanciering, versnelde goedkeuring en marketing exclusiviteit tot zeven jaar na goedkeuring.

Raymond Lund, Ph.D., een gerespecteerde retinale cel fysiologie en visie restauratie expert, zei:

    "De onderzoeksresultaten van ACT's RPE-cellen geïmplanteerd in de verschillende diermodellen van maculaire degeneratie waren fenomenaal. Als ACT zelfs een fractie van dat voordeel bij mensen waarneemt, is het niets minder dan een thuisrennen."
William M. Caldwell IV, voorzitter en CEO van Advanced Cell Technologies, zei:
    "Het initiëren van onze maculaire degeneratie klinische proef vormt een belangrijke mijlpaal in de voortgang van het ontwikkelen van menselijke embryonale stamcellen gebaseerde therapieën gericht op grote wereldwijde markten. Ik denk dat generaties terug zullen kijken op dit moment als een van de meest spannende in de geschiedenis van de geneeskunde. Met de aanvang van deze klinische proef, en dat van Geron eerder deze herfst, is het veld van regeneratieve geneeskunde klaar om embryonale stamceltherapieën uit het rijk van nevelig potentieel te nemen naar die van tastbare en echte behandelingen die een significant verschil in het Leeft van miljoenen mensen wereldwijd. Dit is echt een 'game changer' voor de medische gemeenschap. '
Dertig miljoen mensen in Europa en de VS worden geraamd geraakt door maculaire degeneratie. Deze wereldwijde markt van 25 tot 30 miljard dollar is nog niet goed aangepakt, legt het bedrijf uit. Ongeveer 1 op elke tien personen van 66 tot 74 jaar heeft symptomen van maculaire degeneratie, de meeste van hen in de droge vorm van AMD, een aandoening waarvoor er geen huidige behandeling is. 30% van de 75 tot 85-jarigen hebben symptomen.

Edmund Mickunas, Vice President Regulatory, Advanced Cell Technology, zei:

    "Deze patiëntencijfers zijn in omvang groot en wanneer de impact op de gezondheid en de kwaliteit van het leven in die context wordt overwogen, vertegenwoordigt maculaire degeneratie een van de meest significante onmetelijke medische behoeften in onze maatschappij. Met het momentum van dit verhaal van Stargardt, En de unieke ervaring die we hebben behaald als een van de weinige bedrijven ter wereld, hebben erin geslaagd om een ​​hESC-programma in de kliniek op te nemen. We zijn aan het voorbereiden om onze leiding te verlengen met een IND in het gebruik voor de behandeling van leeftijdverwante maculadegeneratie. Als filing om klinische proeven in Europa te beginnen, in de nabije toekomst."
Bron: Advanced Cell Technology

Daniel Kraft: Medicine's future? There's an app for that (Video Medische En Professionele 2018).

Sectie Kwesties Op De Geneeskunde: Ziekte