Nieuwe drug offers hope voor vroege interventie bij patiënten met cystic fibrosis


Nieuwe drug offers hope voor vroege interventie bij patiënten met cystic fibrosis

Cystische fibrose (CF) patiënten met een normale tot lichtgestoorde longfunctie kunnen profiteren van een nieuw onderzoeksmiddel dat is ontworpen om te helpen voorkomen dat het kleverige slijm dat een kenmerk van de ziekte is, volgens onderzoekers betrokken bij een fase 3 klinisch onderzoek van het geneesmiddel. Gekozen denufosol, de onderzoeksmedicatie kan vroeg in het CF-ziekteproces worden gegeven, en kan helpen bij de voortgang van longziekte bij deze patiënten, vonden de onderzoekers.

De bevindingen werden online gepubliceerd voor de gedrukte editie van de American Thoracic Society's Amerikaans Journal of Respiratory and Critical Care Medicine.

"Hoewel de longen van kinderen met CF normaal bij de geboorte zijn gedacht, hebben studies aangetoond significante longschade die vroeg in het leven voorkomt bij kinderen die lijden aan cystische fibrose," zei onderzoeker Frank Accurso, MD, hoogleraar kindergeneeskunde, University of Colorado School van Geneeskunde, Denver. "Veel patiënten blijven lijden aan progressief verlies van de longfunctie ondanks de behandeling van complicaties. Omdat denufosol vroeg in het leven kan worden gebruikt, biedt het hoop om de progressieve veranderingen te vertragen of te voorkomen die leiden tot onomkeerbare luchtstroom obstructie bij CF patiënten."

Denufosol behoort tot een klasse geneesmiddelen die bekend staan ​​als ionkanaalregulators. Deze medicijnen helpen de stroom van ionen door celmembranen te compenseren, waardoor de luchtveiligheid en de slijmafwijking van de luchtwegen normaliseren, bij patiënten die aan de ziekte lijden. Bij cystische fibrose vloeit het ion natriumchloride niet normaal door celmembranen, wat resulteert in dikke, kleverige slijm die moeilijk uit de luchtwegen hoest te hoesten is. Naast het veroorzaken van ademhalingsproblemen, wordt het slijm een ​​broedplaats voor bacteriën en kan het leiden tot ernstige ademhalingsinfecties.

Denufosol werkt door het verhogen van de chloridsecretie, het verhinderen van natriumabsorptie en het verhogen van de klokfrequentie van de kleine haren, of 'cilia', die de luchtwegen verplaatsen om slijm te verwijderen. Gecombineerd, deze effecten verbeteren luchtweghydratatie en hulp bij het opruimen van slijm. Het medicijn is anders dan andere CF medicijnen, die vooral de symptomen behandelen in plaats van de onderliggende oorzaken, zei Dr. Accurso, die ook de directeur van het cystische fibrosecentrum van de Universiteit van Colorado is.

Deze studie is de eerste grote fase 3 trial van een ionkanaalreguleerder bij patiënten met cystische fibrose met weinig of geen basale longfunctiestoornis.

"Abnormale ionenvervoer en defecte mucociliaire klaring zijn fundamentele gebreken die bijdragen tot complicaties van CF-longziekte, waaronder slijmvliesontsteking, chronische bacteriële infectie, ontsteking en progressieve luchtwegschade," aldus Dr. Accurso. "Hoewel momenteel beschikbare medicijnen deze complicaties richten, is denufosol Was ontworpen om de onderliggende defecten die de complicaties veroorzaken te behandelen en mogelijk de loop van de ziekte mogelijk te wijzigen, met name wanneer ze vroeg in het ziekteproces worden toegediend."

Onderzoekers hebben 352 patiënten met een cystische fibrose geïncludeerd die 5 jaar of ouder waren en ze ingeschreven om gedurende 24 weken ofwel inhalatie denufosol of placebo driemaal per dag te ontvangen, gevolgd door een open weekperiode van 24 weken toen alle patiënten denufosol kregen. Bij baseline hadden de meeste ingevoerde patiënten een milde vermindering van de longfunctie en werden meerdere medicijnen gebruikt om hun symptomen te beheersen. Omdat de studieresultaten werden gemeten met behulp van spirometrie, werden een longfunctietest die moeilijk kan worden gebruikt bij jonge kinderen, patiënten jonger dan 5 jaar uitgesloten.

De uitademingssnelheden en het longvolume van de patiënten werden tijdens het onderzoek gemeten en werden ook gecontroleerd op bijwerkingen, zoals hoesten, congestie, koorts of sinusitis. Aan het eind van de periode van 24 weken vonden onderzoekers vast dat patiënten die denufosol kregen een betere longuitademingssnelheid hadden dan die in de placebogroep, waarvan de uitademingsvolumes relatief ongewijzigd bleven vanaf het begin van de studie. Beide groepen hadden vergelijkbare aantallen en soorten bijwerkingen, waarbij de denufosolpatiënten aanzienlijk minder hoofdpijn ondervonden en lagere percentages van sinusitis en loopneus hebben.

Hoewel kinderen onder de vijf jaar oud waren uitgesloten van deze studie, zei Dr. Accurso dat toekomstige studies waarschijnlijk het gebruik van denufosol in deze jongere populatie zouden aanpakken.

"Gezien het bewijs dat vroege ontsteking en infectie leidt tot een verminderde longfunctie en structurele schade in de vroege jeugd, is de toekomstige studie van de effecten van denufosol gedurende de eerste 5 jaar van het leven gerechtvaardigd," zei hij.

Een tweede, vergelijkbare fase 3 trial waarbij een langer placebo gecontroleerde behandelingsfase wordt opgenomen, is aan de gang om de effectiviteit van denufosol bij patiënten met CF te onderzoeken, voegde Dr. Accurso verder toe.

Bron: American Thoracic Society

7 Days Adventure With God - FULL MOVIE (Video Medische En Professionele 2019).

Sectie Kwesties Op De Geneeskunde: Ziekte