Firazyr (icatibant injection) goedgekeurd voor acute aanvallen van erfelijk angioedema, de vs


Firazyr (icatibant injection) goedgekeurd voor acute aanvallen van erfelijk angioedema, de vs

Firazyr (icatibant injectie) is goedgekeurd door de FDA voor acute aanvallen van erfelijk angio-oedeem bij volwassenen van 18+ jaar. Icatibant is een krachtige en selectieve bradykinine B2 receptor antagonist - het remt de effecten van bradykinine, die vermoedelijk HAE (erfelijke angio-oedeem) symptomen veroorzaakt van ontsteking, pijn en gelokaliseerde zwelling; Het behandelt de klinische symptomen van een acute aanval.

Erfelijk angio-oedeem , Vaak aangeduid als HAE , Wordt veroorzaakt door de onjuiste functie of lage niveaus van C1-remmer, een eiwit dat betrokken is bij het reguleren van de werking van bepaalde bloedstollingswegen en immuunsystemen. Minder dan 30.000 individuen in de VS hebben HAE. Het is een zeldzame, genetische ziekte die wordt gekenmerkt door recidive episodes van acute zwelling, die soms afbrekend en vaak pijnlijk kan zijn. In sommige gevallen kunnen episodes levensbedreigend zijn.

Zwelling komt meestal voor in het gezicht, ledematen, spraakbox, geslachtsdelen, windpijp of maagdarmkanaal, maar kan elk deel van het lichaam beïnvloeden. Wanneer het maagdarmkanaal wordt aangetast, ervaren de patiënt braken, misselijkheid en buikpijn. Bij zwelling in de luchtweg kan het individu verstikken.

Curtis Rosebraugh, M.D., M.P.H., directeur van het Bureau van Drug Evaluation II in het FDA Center for Drug Evaluation and Research, zei:

"Firazyr biedt een nieuwe mogelijkheid om acute aanvallen van HAE te behandelen en omdat het zelf kan worden toegediend via een injectie in het buikgebied, kunnen patiënten zich behandelen bij erkenning van een HAE-aanval."

De FDA heeft drie gecontroleerde klinische studies onderzocht waarbij 225 patiënten werden toegediend die 1.076 doses van 30 mg Firazyr werden toegediend. Patiënten meldden aan dat symptomen oplevert binnen twee uur na ontvangst van Firazyr, in vergelijking met 20 uur voor de personen die op placebo zijn.

Dit is de derde drug die de FDA heeft goedgekeurd voor HAE aanvallen. Berinert is goedgekeurd in oktober 2009 voor de behandeling van abdominale en gezichtsaanvallen, en Kalbitor, voor acute aanvallen bij patiënten van 16+ jaar, werd goedgekeurd in december 2009.

Firazyr bevat informatie over patiëntenvoorlichting en injectie.

Bijwerkingen die verband houden met Firazyr omvatten uitslag, duizeligheid, verhoogde leverenzymen, reacties op de infectieplaats en koorts.

Timothy Craig, hoogleraar Geneeskunde en Kindergeneeskunde, Penn State Hershey Medical Center, zei:

"Tot nu toe werden HAE-patiënten geconfronteerd met uitdagingen die snelle toegang tot acute behandeling krijgen, zoals de noodzaak om naar het kantoor of het ziekenhuis te gaan. FIRAZYR is een behandeling met bewezen werkzaamheid die kan worden gedragen en opgeslagen bij kamertemperatuur en door de patiënt zelf geïnjecteerd worden FIRAZYR behandelt deze belangrijke onvervulde behoefte door HAE-patiënten snel toegang te geven tot acute behandeling. "

Amerikaanse Executive Vice President Janet Long van de VS, zei:

"De onvoorspelbaarheid van HAE-aanvallen kan limieten leggen op de reis van de patiënten, de werkgelegenheid, de educatieve mogelijkheden en het maatschappelijk leven. Met deze goedkeuring hebben patiënten een belangrijke nieuwe mogelijkheid om HAE-aanvallen te behandelen."

Shire Human Genetic Therapies Inc., de marketeers van het geneesmiddel, verklaarde dat Firazyr komt in voorgevulde spuiten die opgeslagen kunnen worden in temperaturen tot 77 Fahrenheit, waardoor het een draagbare en toegankelijke medicatie voor de onmiddellijke behandeling van HAE-aanvallen is.

Sylvie Grégoire, voorzitter van Shire Human Genetic Therapies, zei:

"Shire heeft uitgebreide ervaring die voldoet aan de unieke behoeften van patiënten met zeldzame ziekten als gevolg van ons leiderschap in dit gebied. Met FIRAZYR, die nu in 38 landen is goedgekeurd, zijn we verheugd om deze nieuwe behandeling en onze uitgebreide OnePath®-patiëntendienst- en ondersteuningsprogramma te brengen. Amerikaanse HAE-patiënten."

Regelgevende instanties in 38 landen, waaronder de Europese Unie en nu de VS, hebben Firazyr goedgekeurd voor acute HAE aanvallen bij volwassen patiënten.

Patiënten worden getraind over hoe de Firazyr injectie zelf kan worden toegediend. De meerderheid van de patiënten reageert op een dosis. Soms kan maximaal twee extra doses binnen een periode van 24 uur worden toegediend. Indien dit nodig is, moet elke aanvullende dosis minstens zes uur apart zijn.

Administrering av Firazyr® icatibant (Video Medische En Professionele 2018).

Sectie Kwesties Op De Geneeskunde: Medische praktijk