Studie identificeert meest effectieve manieren om progressie in de ziekte van huntington te beoordelen, wat de ontwikkeling van ziekteverwekkende medicijnen zou versnellen


Studie identificeert meest effectieve manieren om progressie in de ziekte van huntington te beoordelen, wat de ontwikkeling van ziekteverwekkende medicijnen zou versnellen

Onderzoekers hebben een reeks objectieve, gevalideerde maatregelen vastgesteld voor het evalueren van nieuwe behandelingen voor de ziekte van Huntington (HD) in fase 2 en 3 klinische studies. Volgens de onderzoekers, waarvan de bevindingen eerst online zijn gepubliceerd in De Lancet Neurologie , Moet de ontdekking de kans op succes van de toekomstige nieuwe drugsprocedure vergroten om de uitstel te vertragen en de ernst van HD te verminderen.

`Lead auteur, Sarah Tabrizi van het University College London's Institute of Neurology in Londen, het Verenigd Koninkrijk, legt uit:

"HD-onderzoek is op een kritisch punt, met nieuwe geneesmiddelen in de latere ontwikkelingsstadia, en we stellen een batterij beoordeling voor voor gebruik in klinische studies bij mensen met vroege HD. Hypothetische behandelingseffecten die worden gedefinieerd door langere longitudinale veranderingen in deze maatregelen, zouden moeten zijn Detecteerbaar over een realistische tijdschaal met praktische steekproefgroottes. Deze nieuwe instrumenten leveren een belangrijke bijdrage aan ons uiteindelijke doel om effectieve behandelingen voor deze verwoestende conditie te vestigen."

Op dit moment zijn klinische geneesmiddelenproeven voor HD-behandelingen afhankelijk van de uniforme Huntington's ziektebeoordelingsschaal (UHDRS) als de standaard uitkomstmaatregel, aangezien deze schaal slechts beperkte betrouwbaarheid en gevoeligheid heeft, is het wellicht niet voldoende geschikt om belangrijke veranderingen in Ziekteprogressie binnen een korte periode. Een betrouwbare testmethode voor potentiële behandelingen is daarom nodig.

De TRACK-HD studie werd uitgevoerd om biomarkers te identificeren die gebruikt kunnen worden om de voortgang van HD te voorspellen en nauwkeuriger te meten. De onderzoekers hebben in totaal 366 personen uit verschillende landen ingevoerd (Canada, Frankrijk, Groot-Brittannië, Nederland). Deelnemers omvatten 120 patiënten die pre-symptomatische dragers van de HD-genmutatie, 123 patiënten met vroege symptomatische HD en 123 gezonde controles waren. De onderzoekers vergeleken alle deelnemers aan een reeks technieken om hun motorfunctie, gedrag, cognitie en geavanceerde hersenbeeldvorming te beoordelen.

Op 1 januari, in januari 2011, observeerden de onderzoekers een breed scala van veranderingen in de neuroimaging en klinische maatregelen in pre-symptomatische individuen, zoals progressieve reductie in witte materie en volhelmvolume, evenals een daling van cognitieve en motor functie.

De follow-up van 2 jaar was gericht op het bepalen van de prestaties van deze maatregelen met betrekking tot het bijhouden van de progressie van de ziekte op jaarbasis en om hun impact te berekenen om potentiële gevoeligheid en effectiviteit te beoordelen.

Na 24 maanden ontdekten onderzoekers dat de maatregelen voor hersenbeeldvorming het meest effectief waren bij het detecteren van ziekteprogressie, waarbij de maatregelen om de atrofie van de hersenen te verhogen met een aanzienlijk hogere, meetbare snelheid bij deelnemers met geen merkbare symptomen en die met vroege HD. Zij leverden ook de sterkste uitkomstmaatregel voor beide fasen van de ziekte, maar volgens de auteurs moet worden geïdentificeerd welke maatregelen causale associaties met functionele afname hebben.

In vergelijking met de controlegroep bleek de vroege Huntingdon-ziektegroep ook een aanzienlijke verslechtering van de functionele, cognitieve en motorische functie bij de 2 jaar follow-up. Traditionele gebruikte UHDRS-maatregelen waren beter gepresteerd door sneller afluisteren, die de meest gevoelige voor de motorbeoordelingen bleek te zijn.

In een concluderende verklaring zeggen de onderzoekers:

"Toekomstige studies om de validiteit van de markers te onderzoeken als indicatoren van klinisch zinvolle en potentieel omkeerbare progressie zullen de ontwikkeling van behandelingen voor deze verwoestende neurodegeneratieve ziekte bevorderen."

Karl Kieburtz van de Universiteit van Rochester in New York, USA, staat in een gekoppeld commentaar:

"Met methoden die nauwkeurigheid en voorspelbaarheid hebben verbeterd, moeten de afmetingen van de steekproef en de duur van de proefperiode afnemen. Deze methoden, gecombineerd met proefontwerpen die worden gecreëerd om snelle hulpverlening snel te identificeren en weggooien, zouden het proces moeten versnellen om effectieve behandelingen voor HD en andere neurodegeneratieve ziekten te vinden."

Suspense: I Won't Take a Minute / The Argyle Album / Double Entry (Video Medische En Professionele 2021).

Sectie Kwesties Op De Geneeskunde: Ziekte