Motor neurale ziekte ziet stamcellen doorbraak


Motor neurale ziekte ziet stamcellen doorbraak

Een doorbraak in een stamcelprogramma, gefinancierd door de UK-based MND Association, heeft de kans op het ontwikkelen van effectieve behandelingen voor Motor Neurone Disease (MND) aanzienlijk verbeterd, waarvan de overheersende vorm Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) is.

Een internationaal team geleid door de Britse Universiteit van Edinburgh en King's College London, en de Columbia University in New York, heeft voor het eerst de menselijke motorneuronen gemaakt die de belangrijkste eigenschappen van MND / ALS bevatten. Ze maakten de zieke zenuwcellen met behulp van stamcellen afgeleid van volwassen huid.

Het feit dat zo'n laboratoriummodel van een ziekte veel hand heeft, verbetert de snelheid waarmee potentiële nieuwe geneesmiddelen kunnen worden gescreend en helpt het begrip van de ziekte te vergroten.

Programma-leider Dr Siddharthan Chandran, hoogleraar neurologie aan de Universiteit van Edinburgh en collega's, schrijft over deze belangrijke mijlpaal in de 26 maart online, voor druk, kwestie van PNAS .

Chandran zei in een verklaring:

"Het gebruik van patiënten stamcellen om MND te modelleren in een schotel biedt ongekende mogelijkheden voor hoe we de oorzaak van deze verschrikkelijke ziekte bestuderen, evenals de versnelde drug ontdekking door een kosteneffectieve manier te bieden om vele duizenden potentiële behandelingen te testen."

Motor Neuron Disease (MND) is een term die betrekking heeft op verschillende condities die worden onderscheiden door de voortijdige degeneratie van motorische zenuwen (neuronen of neuronen genoemd).

Naarmate de ziekte vordert, veroorzaakt het zwakte en spierverlies, wat leidt tot geleidelijk verlies van mobiliteit in armen en benen, en moeilijkheden met spraak, slikken en ademhalen.

Er zijn vier hoofdvormen MND, die elk op verschillende manieren van invloed zijn. De meest voorkomende vorm is ALS, die wordt gekenmerkt door zwakte en verspilling in de ledematen.

De gemiddelde levensverwachting voor ALS is van twee tot vijf jaar vanaf het begin van de symptomen, hoewel er zeldzame voorbeelden zijn van mensen met ALS die veel langer leven dan dit, misschien wel de beroemdste, de 70-jarige Britse theoretische fysicus Stephen Hawking die werd gediagnosticeerd In zijn vroege jaren 20.

Een zeldzame, geërfde vorm van MND wordt veroorzaakt door een mutatie in het TDP-43 gen (de mutatie staat bekend als M337V). Hoewel de mutatie zelf zeldzaam is, speelt het eiwit dat het gen codeert voor een belangrijke rol in de meeste MND-gevallen.

Voor hun studie nam Chandran en collega's huidcellen uit een 56-jarige mannelijke donor met de zeldzame vorm van het TDP-43 gen. Met behulp van een cocktail van chemicaliën, werden ze "herprogrammeerd" om eerste stamcellen te worden (geïnduceerde pluripotente stamcellen of IPSCs, niet in tegenstelling tot die afgeleid van embryo's), en vervolgens motorneuronen.

De motorneuronen met de abnormale TDP-43 waren verschillend van motorneuronen die zijn vervaardigd uit huidcellen van gezonde mensen in verschillende duidelijke en belangrijke kenmerken. Zo leefden ze niet zo lang en waren ze kwetsbaarder voor schade.

De onderzoekers vonden ook dat het eiwit van het defecte TDP-43 gen een grotere neiging had om agglomeraties te vormen en clumps te vormen. Deze "misaccumulatie" is een kenmerk van zieke neuronen in MND en biedt wetenschappers de eerste mogelijkheid om direct effect op te nemen van abnormale TDP-43 op levende menselijke cellen.

In een verklaring beschrijft de MND Association de studie als "principieel bewijs" dat huidcellen succesvol kunnen worden omgezet in zieke motorneuronen en een belangrijke mijlpaal in het programma van 800.000 dollar, waarvan het doel is om een ​​robuust menselijk celmodel van MND te produceren Dat weerspiegelt de mobiele gebeurtenissen die zich in de patiënt voordoen en kunnen door wetenschappers over de hele wereld worden gebruikt.

Dr Brian Dickie, directeur van onderzoeksontwikkeling bij de MND Association, zei dat de prestatie ook "beweerde het belang van internationale samenwerking met eminente wetenschappers van toonaangevende instellingen over de hele wereld gericht op het gemeenschappelijke doel van het begrijpen en uiteindelijk verslaan van deze verwoestende ziekte".

The brain may be able to repair itself -- with help | Jocelyne Bloch (Video Medische En Professionele 2021).

Sectie Kwesties Op De Geneeskunde: Ziekte