Kalydeco aanbevolen voor behandeling van cystische fibrose


Kalydeco aanbevolen voor behandeling van cystische fibrose

Ongeveer 60.000 Europeanen lijden aan mucoviscidose, een zeldzame en levensbedreigende genetische aandoening die wordt veroorzaakt door een mutatie van het CFTR-gen, dat zout en water transport in het lichaam reguleert. Het CFTR mutatie in cystische fibrose mogelijk maakt teveel zout en water in de cellen, wat resulteert in een ophoping van dik, kleverig slijm in buizen en doorgangen die de longen, spijsverteringskanaal en andere organen schade aan het lichaam. Symptomen komen over het algemeen voor in de vroege kindertijd en lijken als hardnekkige hoest, herhaalde borst- en longinfecties en slechte gewichtsverhoging.

De European Medicines Agency (EMA) heeft aanbevolen een-orphan aangewezen geneesmiddel genaamd Kalydeco (Ivacaftor) voor de behandeling van cystic fibrosis bij kinderen boven de leeftijd van 6 jaar die een G551D-mutatie in het cystische fibrose transmembraan regulator (CFTR) gen. Kalydeco werd in slechts 150 dagen beoordeeld door het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP), onder EMA's beoordelingsprocedure, dat versnelt het beoordelingsproces om patiënten te voorzien van nieuwe geneesmiddelen die van groot belang zijn voor de volksgezondheid versneld.

In tegenstelling tot de momenteel beschikbare therapieën, die alleen de gevolgen van de ziekte aan te pakken, Kalydeco is de eerste behandeling die het onderliggende mechanisme van cystic fibrosis wordt afgestemd op het herstellen van de functie van het gemuteerde CFTR eiwit, dus het verstrekken van patiënten met een innovatieve therapeutische aanpak.

Kalydeco demonstreerde verbeterde longfunctie bij patiënten met cystische fibrose met de specifieke G551D-CFTR mutatie in klinische studies. De drug meest voorkomende bijwerkingen waren buikpijn, diarree, duizeligheid, huiduitslag, bovenste luchtwegen reacties, waaronder de bovenste luchtwegen, neusverstopping, faryngeale erytheem, orofaryngeale pijn, rhinitis, neusverstopping en nasopharyngitis, alsook hoofdpijn en bacteriën In sputum. Langdurige veiligheidsgegevens voor Kalydeco zijn tot nu toe onbeschikbaar en zullen daarom, net zoals alle nieuwe goedgekeurde geneesmiddelen, nauwlettend worden gevolgd.

Tot nu toe zijn drie van de acht geneesmiddelen die zijn goedgekeurd onder de versnelde beoordeling van het Agentschap verouderde medicijnen geweest. Het bureau wacht momenteel op de E.C. om de beslissing van hun aanbevelingen vast te stellen.

FDA Approves KALYDECO™ (ivacaftor)... to Treat the Underlying Cause of Cystic Fibrosis (Video Medische En Professionele 2020).

Sectie Kwesties Op De Geneeskunde: Ziekte