Gentherapie gebruikt hiv zonder drugs te blokkeren


Gentherapie gebruikt hiv zonder drugs te blokkeren

In een kleine proef hebben onderzoekers succesvol gehandicapten gebruikt om het immuunsysteem van 12 patiënten met HIV te stimuleren om infectie te weerstaan. Ze verwijden de witte bloedcellen van de patiënten om een ​​gen in hen te bewerken, en ze vervolgens terug in de patiënten te infuuseren. Sommige van de patiënten die verminderde virale belastingen toonden, waren volledig van HIV-medicijnen af.

In feite liet een van de patiënten na het behandelen geen detecteerbaar spoor van HIV zien. De onderzoekers, die hun fase I studie rapporteren in de New England Journal of Medicine Geloof dat hun het eerste gepubliceerde account is van het gebruik van genbewerking bij mensen.

Het team omvatte onderzoekers van de Universiteit van Pennsylvania (Penn), PA, Albert Einstein College of Medicine, Bronx, NY en Sangamo BioSciences, Richmond, CA, het bedrijf dat de gen editing technologie ontwikkelde.

Carl H. June, senior auteur van de studie en professor aan Penn's Perelman School of Medicine, zegt:

Deze studie laat zien dat we een eigen T-cel van een HIV-patiënt veilig en effectief kunnen manipuleren om een ​​natuurlijk voorkomende weerstand tegen het virus te nabootsen, die gemanipuleerde cellen te infuuseren, ze in het lichaam door te houden en mogelijk virale lasten in de steek houden zonder drugsgebruik."

Hij zegt dat de bevindingen hun overtuiging versterken dat T-cellen bewerken de sleutel zijn om de behoefte aan levenslang antiretrovirale geneesmiddelen (ADT's) te elimineren. Het kan zelfs leiden tot "functionele curatieve benaderingen voor HIV / AIDS," voegt hij toe. Een functionele genezing betekent dat er geen detecteerbare sporen van de ziekte in de patiënt zijn.

De genewerkingsmethode die ze gebruikt, heet "zinkvinger nuclease (ZFN)" - een soort moleculaire schaar.

Ze gebruikten ZFN om een ​​gen genaamd CCR5 in immuun T-cellen te bewerken om het te maken als een mutatie die voorkomt bij 1% van de populatie. Mensen met de mutatie, genaamd CCR5-delta-32, zijn van nature resistent tegen HIV. De mutatie blokkeert effectief de manier waarop het virus immuuncellen binnentreedt.

Elke patiënt kreeg een infusie van 10 miljard gewijzigde cellen

Voor de studie gaf het team de eigen gemodificeerde T-cellen van de patiënten weer in. Ieder kreeg een enkele infusie, die ongeveer 10 miljard cellen bevat, tussen mei 2009 en juli 2012.

Vanaf 4 weken na de infusie werden zes van de patiënten gedurende maximaal 12 weken vrijgezette antiretrovirale therapie, terwijl de overige zes bij behandeling bleven.

Het doel van een fase I trial is om veiligheid te testen en hoe goed de patiënten de behandeling tolereren. De onderzoekers rapporteren dat de infusies veilig en verdraagzaam waren, en de gewijzigde T-cellen bleven tijdens de follow-up bezoeken doorgaan bij de patiënten.

Het onderzoek heeft ook aangetoond dat de techniek belofte toont in het vermogen om HIV te onderdrukken. De virale lasten vielen in vier patiënten, waarvan de behandeling gedurende 4 weken werd onderbroken.

De HIV-viruslast van een patiënt viel onder detecteerbare niveaus

Ook bij een van de patiënten viel de virale belasting onder de detectiegrens - de onderzoekers konden geen sporen van HIV vinden in het lichaam van de patiënt. Zij ontdekten later dat deze patiënt al één natuurlijke kopie van de CCR5 gen mutatie had.

Co-auteur Bruce L. Levine, een professor in kankertherapie, legt uit:

Aangezien de helft van de CCR5 genen van het vak natuurlijk zijn verstoord, de gen editing benadering bouwde op het hoofdbeginsel die wordt gegeven door de mutatie van een ouder te erfen. Deze zaak geeft ons een beter inzicht in de mutatie en de reactie van het lichaam op de therapie, en open een andere deur voor studie. '

De volgende stap is om de therapie met meer patiënten te testen met behulp van grotere aantallen gemodificeerde T-cellen en verbeterde manieren om meer cellen te helpen die doorgaan in het lichaam om zo dicht mogelijk bij een functionele genezing te komen.

Het National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID), het Penn Center for AIDS Research, Clinical Trials Unit en Sangamo BioSciences hebben de studie gefinancierd en ondersteund.

Kinderen aan de cannabis (Video Medische En Professionele 2020).

Sectie Kwesties Op De Geneeskunde: Ziekte