Geneesmiddelen die de fibrose in de sclerodermastap omkeren


Geneesmiddelen die de fibrose in de sclerodermastap omkeren

Onderzoekers zeggen dat ze een veelbelovende doelstelling hebben gevonden voor nieuwe geneesmiddelen die het fibroseproces in systemische sclerose of scleroderm kunnen omkeren - een zeldzame ziekte die het leven van veel patiënten vermindert en waarvoor geen genezing of effectieve behandeling is.

Richard Neubig, professor en voorzitter van de afdeling Farmacologie en Toxicologie aan de Michigan State University, en collega's vonden een core genetische signalering route die sclerodermie activeert en getoon kan met behulp van een klein molecuul in muizen worden uitgeschakeld.

Zij rapporteren hun studie in de Journal of Pharmacology and Experimental Therapeutics .

Sclerodermie is een zeldzame auto-immuunziekte die optreedt wanneer het immuunsysteem te veel littekenweefsel maakt - alsof er een poging is om schade aan het weefsel te repareren, waardoor het teveel verdringt met te veel collageen (een fibrosis).

Er zijn twee soorten scleroderma - gelokaliseerde en systemische sclerose. Bij gelokaliseerde sclerodermie komt de fibrose vaak in de huid, die dikker en progressief minder flexibel wordt. Systemische sclerose komt voor bij variabele mate van huidfibrose, maar verspreidt zich ook naar andere organen, waardoor het weefsel in de longen, nieren, darm en hart veroorzaakt.

Schattingen suggereren dat ongeveer 300.000 Amerikanen scleroderm hebben, van wie een derde de systemische vorm heeft.

Net zoals vele complexe auto-immuunafwijkingen die in volwassenheid beginnen, repliceren dierenmodellen wat, maar niet alle kenmerken van de ziekte, waardoor het moeilijk is om te bestuderen en rekening te houden met de traagheid van de vooruitgang op dit gebied.

Het meest dat patiënten van de huidige behandelingen kunnen verwachten is een vermindering van ontsteking - er is geen effectieve behandeling of behandeling.

Onderzoekers vinden de signaleringweg is 'hoofdschakelaar' voor alle scleroderma triggers

Maar deze nieuwe studie zou alles kunnen veranderen, zoals prof. Neubig, die het onderzoek mede leidde, verklaart:

Dit onderzoek toont aan dat we door deze hoofdspierweg te remmen kunnen blokkeren - de verdikking van het weefsel dat bij de ziekte voorkomt.

Drugs die een of twee signaalwegen blokkeren die bekend zijn om de ziekte te veroorzaken bestaan ​​- maar sclerodermie kan worden veroorzaakt door een van de vele routes, zeg de onderzoekers.

Het verschil dat deze studie maakt is dat de onderzoekers geloven dat ze de kernsignaalweg hebben geïdentificeerd die de hoofdschakelaar voor alle signaleringswegen gooit.

De kern signaleringsroute heet de MRTF / SRF gen transcriptie route, en de onderzoekers uitgevoerd experimenten in cultuur en muizen om een ​​nieuwe kleine-molecuul remmer van deze weg te laten zien kan deze hoofdschakelaar wisselen en het fibroseproces omkeren.

Nu moeten ze dit succes vertalen in het lab om te laten zien dat het in mensen werkt.

De volgende stap is het ontwikkelen van chemische verbindingen die voor mensen werken

"Door deze kernschakelaar te valideren als een levensvatbaar geneesmiddeldoel, kunnen we ons werk voortzetten om de chemische verbindingen te verbeteren, zodat ze kunnen werken met doses die geschikt zijn voor mensen. Het is zeker veelbelovend," zegt prof. Neubig.

Hij voegt eraan toe dat de bevinding de kwaliteit van leven voor sclerodermapatiënten aanzienlijk kan veranderen en de levens van systemische patiënten aanzienlijk verlengen.

Fondsen voor de studie kwamen uit een Michigan familie - Jon en Lisa Rye - die de eerstehandse ervaring hebben met sclerodermie en de effecten daarvan. Extra middelen zijn afkomstig uit het Scleroderma Cure Fund, een crowd funding site opgericht door de familie.

In oktober 2013, Medical-Diag.com Geleerd van een andere opwindende ontwikkeling op dit gebied, waar onderzoekers fibrose bij muizen met stijf huid syndroom voorkomen en omkeren.

Cystic Fibrosis - Nieuwe medicijnen voor taaislijmziekte ontwikkelen met behulp van.... (Video Medische En Professionele 2019).

Sectie Kwesties Op De Geneeskunde: Medische praktijk