Duchenne spierdystrofie kan behandeld worden met erectiele dysfunctie drug


Duchenne spierdystrofie kan behandeld worden met erectiele dysfunctie drug

Ongeveer 1 op elke 3.600 mannelijke zuigelingen wereldwijd wordt beïnvloed door Duchenne spierdystrofie - een overgeërfde aandoening die ernstige spierzwakte veroorzaakt. Op dit moment is er geen specifieke behandeling voor de ziekte. Maar nieuw onderzoek is gepubliceerd in het tijdschrift Neurologie Suggereert dat bepaalde geneesmiddelen die gewoonlijk voor erectiele dysfunctie worden voorgeschreven, effectief kunnen zijn.

Duchenne spierdystrofie (DMD) wordt veroorzaakt door een defect gen voor dystrofine - een eiwit dat helpt bij het behoud van gezonde spieren. Lage niveaus of afwezigheid van dystrofine betekent dat de spieren geen stikstofoxide hebben - een chemische stof die bloedvaten signaliseert tijdens de oefening, zodat de bloedstroom kan toenemen.

Als gevolg van de manier waarop het gen wordt geërfd, beïnvloedt de conditie vooral jongens en jonge mannen. Begin van de ziekte komt meestal voor de leeftijd van 6 jaar voor. Naast de spierdegeneratie kan de aandoening verstandelijke handicap, congestief hartfalen of onregelmatig hartritme, rug- en borstvervormingen en ademhalingsstoornissen veroorzaken.

Veel mensen met DMD worden behandeld met corticosteroïden. Deze medicatie kan helpen om de spierdegeneratie te vertragen en negatieve effecten op het hart en de long te verminderen.

Maar de onderzoekers van deze studie, waaronder Dr. Ronald G. Victor van het Cedars-Sinai Heart Institute in Los Angeles, CA, merken op dat corticosteroïden een reeks bijwerkingen veroorzaken en dat meer dan 75% van de patiënten deze niet kunnen verdragen.

Met dit in gedachten heeft het team vastgesteld of de drugs sildenafil (Viagra) of tadalafil (Cialis) DMD kunnen behandelen. Beide medicijnen worden vaak gebruikt om erectiele dysfunctie en pulmonale arteriële hypertensie te behandelen. Ze werken door bloedvaten te ontspannen, waardoor de bloedstroom wordt verhoogd.

Drugs verbeterde de bloedstroom bij jongens met DMD

Voor hun studie beoordeelde het team 10 jongens tussen 8 en 13 jaar die DMD hadden. Alle jongens namen kortikosteroïden en waren in staat om te lopen, hoewel sommige vaak een rolstoel of scooter gebruikt om te helpen met mobiliteit.

De drugs sildenafil en tadalafil hielp de bloedstroom bij jongens met Duchenne spierdystrofie.

De bloedstroom in de spieren van deze deelnemers werd gemeten als ze een handgreepoefening uitvoerden en wanneer ze rusten.

Hun bloedstroom werd vergeleken met 10 gelijksoortige gezonde jongens, die bevestigde dat degenen met DMD abnormale bloedstroom hadden, zelfs bij het gebruik van corticosteroïden.

De jongens met DMD moesten vervolgens elk geneesmiddel - sildenafil of tadalafil - 2 weken uit elkaar nemen. Hun bloedstroom werd opnieuw gemeten als ze rusten en een handgreepoefening uitvoerden, en dit werd vergeleken met de bloedstroom van de 10 gezonde jongens.

De onderzoekers constateerden dat de jongens met DMD na elke medicatie dezelfde bloedstroomrespons hadden als de gezonde jongens tijdens de training. Het team merkt op dat dit resultaat onmiddellijk was en meer uitgesproken was toen het geneesmiddel in hogere doses werd gegeven.

Dr. Victor merkt op dat, hoewel veel meer onderzoek moet worden gedaan voordat hetzij medicijnen kan worden aanbevolen voor individuen met DMD, zijn de bevindingen van het team bemoedigend. "Dit is geen remedie, maar het is de eerste stop om potentiële behandelingen te identificeren" hij voegt toe.

De onderzoekers zeggen echter dat hun studie beperkingen heeft. Bijvoorbeeld, zij merken op dat het onbekend is of langdurig gebruik van een geneesmiddel verbeterde bloedstroom kan handhaven.

Dr. Victor voegt toe:

In dit proof-of-concept studie wordt ook niet de cruciale vraag gesteld of het herstellen van normale bloedstroomregulatie spier- en trage ziekteprogressie zal behouden.

Zo ja, dit zou een nieuwe therapeutische strategie bieden voor Duchenne spierdystrofie, en een klinische fase III-studie is gelanceerd om erachter te komen. '

Afgelopen jaar, Medical-Diag.com Gemeld op een studie van de Universiteit van Washington, die suggereerde dat een stof gevonden in gekarameliseerde suiker en cola kan helpen bij het behandelen van DMD.

Prof.dr. J.J.G.M. Verschuuren over spierziekte Becker spierdystrofie (Video Medische En Professionele 2018).

Sectie Kwesties Op De Geneeskunde: Ziekte