Onderzoekers die een manier vinden om de groeifactoren te bereiken die cystegroei bevorderen bij polycystische nierziekte, suggereren dat het de mogelijkheid biedt om een ​​groot aantal bestaande geneesmiddelen te herstellen om de genetische stoornis te behandelen.

Een normale nier gaat over de grootte van een vuist - een polycystische nier kan groeien tot de grootte van een Amerikaans voetbal.

Beeldkrediet: Indiana University School of Medicine

Polycystische nierziekte (PKD) is de werelds meest voorkomende overgenomen nierziekte, die ongeveer 12 miljoen mensen beïnvloedt. Het heeft geen bekende behandeling.

In PKD ontwikkelen en vloeien gevulde, goedaardige cysten in de nieren. Naarmate ze meer vloeibaar worden, worden de cysten groter en groter en vernietigen gezond weefsel. Uiteindelijk leidt dit tot nierfalen, hoge bloeddruk en andere complicaties.

De nieuwe studie, van de Universiteit van CaliforniëSanta Barbara (UCSB), omvat het gebruik van therapeutische antilichamen. Deze biologische therapieën worden al uitgebreid gebruikt om ziekten te behandelen die variëren van kanker tot auto-immuunafwijkingen.

Biologische therapieën gebruiken normaal gesproken een klasse antilichaam genaamd immunoglobuline-G (IgG) om te binden aan en te voorkomen dat de activiteit van specifieke eiwitten of groeifactoren.

Maar in PKD zijn de groeifactoren die cystegroei aandrijven, in het vloeibaar gevulde lumen - de centrale holte van de cyste - afgesloten - welke IgG-antilichamen niet kunnen ingaan.

De onderzoekers van de UCSB - onder leiding van Thomas Weimbs, een professor in moleculaire, cellulaire en ontwikkelingsbiologie - vonden dat een andere klasse van antilichamen genaamd immunoglobuline-A (IgA) de cystewand kon binnendringen en het lumen binnendringen.

Studie tonen IgA kan PKD cysten binnengaan en daar blijven

Drie stukken informatie kwamen samen om de ontdekking in de studie te stimuleren. Ze zijn ontstaan ​​in eerdere werkzaamheden en opmerkingen van Prof. Weimbs, die 10 jaar lang aan PKD werkt.

Het eerste stuk van de informatie betrof hoe IgA een cellaag zou kunnen doorbinden met polymerische immunoglobuline receptoren (pIgR). Ten tweede blijkt dat een transcriptiefactor genaamd STAT6 in PKD overactief blijkt te zijn. En de derde was dat Prof. Weimbs zich herinnerde dat STAT6 werd aangetoond dat de expressie van pIgR's in andere organen werd aangewakkerd.

Prof. Weimbs zegt dat het 'aha'-moment kwam toen hij de drie stukken informatie bij elkaar bracht:

"Ik dacht dat als STAT6 zeer actief is in polycystische nieren, kan het ook veel pIgR uitdrukken - en dat bleek het geval. Zo hebben we dit getest in muismodellen en in menselijke polycystische nierweefsels en in beide gevallen, Hoge niveaus van pIgR werden uitgedrukt in niercysten."

Toen ze IgA injecteerden in muizen met polycystische nieren, bleek het team ongeveer 7% van het geïnjecteerde IgA in de cyste lumen te blijven.

Prof. Weimbs zegt dat dit aangeeft dat er wat IgA in de cysten wordt ingezet - en omdat er geen manier is om het te verlaten, blijft het vastgelopen:

"Dus we eindigen met een manier om het pIgR-systeem te exploiteren om deze antilichamen specifiek op de polycystische nier te richten."

Een belangrijke stap moet nog worden getest voor de mogelijkheid dat de methode nieuwe behandelingswegen voor PKD opent, een waarschijnlijkheid is - en dat is een manier om IgG-antilichamen in IgA-typen te hervormen, zodat ze de cyste kunnen binnengaan met behulp van het pIgR-systeem en doelwit De groeifactoren.

Mocht deze stap succesvol zijn, dan, volgens Prof. Weimbs:

Onze strategie maakt het mogelijk om duizenden bestaande monoklonale antilichamen die al zijn ontwikkeld, opnieuw te herstellen, waardoor een hele nieuwe therapeutische klasse wordt geopend die niet eerder voor PKD-therapie is gebruikt."

Ondertussen, Medical-Diag.com Heeft geleerd hoe een ander team, rapportage in de Journal of the American Society of Nefrology , Kan ook een nieuwe manier hebben ontwikkeld om PKD te behandelen door bloedvaten rond cysten te richten.

The Great Gildersleeve: Labor Trouble / New Secretary / An Evening with a Good Book (Video Medische En Professionele 2024).