Mensen met neurodegeneratieve ziekten hebben een nieuw lease op het leven gevonden, dankzij een geneesmiddel dat gebruikt wordt voor leukemie, volgens bevindingen die deze week in Neuroscience 2015 in Chicago, IL werden gepresenteerd.

Nilotinib gaf patiënten de mogelijkheid om taken uit te voeren die ze de mogelijkheid hadden om te doen.

Het geneesmiddel, nilotinib, verbeterde en zelfs omgedraaide cognitie, motorische vaardigheden en niet-motorische functionaliteit bij patiënten met de ziekte van Parkinson en Lewy Body Dementia, in een kleine fase 1 klinische studie.

Het veranderde ook de biomarkers, de giftige eiwitten die verband houden met ziekteprogressie, in overeenstemming met Dr. Charbel Moussa, PhD en Dr. Fernando Pagan, PhD, zowel van Georgetown University Medical Center in Washington (GUMC), die het preklinische onderzoek uitvoerde.

Zij gaf nilotinib, een behandeling voor chronische myelogene leukemie (CML), bij 11-12 patiënten, waardoor de dosis van 150 tot 300 mg per dag over 6 maanden werd verhoogd.

Vorige studies hebben aangetoond dat het ontstaan ​​van dementie een toename van Tau en p-Tau in cerebrospinale vloeistof (CSF) veroorzaakt; En dat als Parkinson verslechtert, veroorzaakt het een afname van a-synuclein en Abeta 40/42 in CSF.

In deze studie is Tau en p-Tau significant verminderd, wat de opruiming van giftige eiwitten in de hersenen voorstelde, terwijl alfa-synucleine, amyloïd beta-40/42 steeg.

De dopamineproductie is bij sommige patiënten toegenomen in de mate dat hun gebruikelijke dopamine-spaarzame geneesmiddelen voorgeschreven voor Parkinson's (L-dopa therapieën) kunnen worden verlaagd of gestopt. Nilotinib lijkt de bloedhersenbarrière door te dringen in hoeveelheden die groter zijn dan dopamine-geneesmiddelen.

Levensveranderende verbeteringen ervaren

Alle patiënten hebben voordelen ondervonden, en 10 van hen meldden zinvolle klinische verbeteringen, maar het meest dramatische was in het waarneembare gedrag.

De meeste patiënten ervaren een verbetering in cognitie, motorische vaardigheden en verbetering van niet-motorische functies (zoals obstipatie). Een persoon die aan een rolstoel was beperkt, kon weer lopen; Drie anderen die niet konden praten waren in staat om gesprekken te houden.

Bij het stoppen van de behandeling met nilotinib, ondanks de herstart van hun L-dopa therapieën, werden patiënten opnieuw cognitieve en motorische afname ondergaan.

Alan Hoffman, PhD, die deelnam aan de studie, was acht keer gedaald in de 6 weken voor het proces, maar gedurende de 6 maanden van de studie viel slechts een keer. Hij zegt dat zijn toespraak en denken worden verbeterd.

Hij voegt toe:

Voor de nilotinib heb ik bijna niets om het huis gedaan. Nu leest ik het vuilnis, laat de vaatwasser los, laad de wasmachine en de droger, zet de tafel, neem zelfs de verantwoordelijkheid voor het grillen. Mijn vrouw zegt dat het leven verandert voor haar en voor mijn kinderen en kleinkinderen. Om te zeggen dat nilotinib een verandering in ons leven heeft gemaakt, is een enorme understatement. '

Deelnemers met eerdere fases van de ziekte hebben het best gereageerd, evenals die die werden gediagnosticeerd met Lewy body dementia, vaak beschreven als een combinatie van de ziekte van Parkinson en Alzheimer.

Nilotinib in kanker en in Parkinson's

Het vergelijken van het gebruik van nilotinib bij kanker en parkinson, dr. Moussa legt uit dat bij hogere doses de drug kankercellen in autofagie, een biologisch proces dat tot de dood van tumorcellen leidt, dwingt.

• Tot 1 miljoen mensen in de VS hebben Parkinson's
• Mannen zijn 1,5 keer meer kans om het te ontwikkelen dan vrouwen
• Prevalentie neemt toe met leeftijd, maar 4% van de mensen ontwikkelt symptomen voor 50 jaar.

Meer informatie over Parkinson's

In kleinere dagelijkse doses zet nilotinib 4-5 uur autofagie aan, lang genoeg om de cellen schoon te maken zonder de dood van de cel te veroorzaken. Vervolgens worden eiwitten die weer opbouwen, gewist wanneer het geneesmiddel de volgende dag wordt gegeven.

Bij kankerbehandeling veroorzaken doses tot 800 mg per dag ernstige bijwerkingen. Bij deze behandeling waren de doses veel kleiner, en het geneesmiddel werd goed geduld zonder ernstige bijwerkingen, waardoor veilig gebruik was.

Beperkingen bij de studie omvatten het feit dat er geen controlegroep voor vergelijking was en dat nilotinib niet werd vergeleken met een placebo of andere medicijnen die gebruikt werden om Parkinson's te behandelen.

De deelnemers kunnen nilotinib blijven gebruiken in een uitgebreide studie. Grotere klinische proeven voor patiënten met Parkinson's en andere soortgelijke aandoeningen, waaronder Alzheimer's, zijn gepland voor 2016.

Novartis, die het geneesmiddel gaf (Tasigna®), zegt dat de kosten voor de behandeling van CML ongeveer dagelijks 800.000 dollar per maand voor 800 mg zijn. De dosis die in deze studie werd gebruikt, was 150 en 300 mg per dag.

Medical-Diag.com Onlangs gemeld dat Lewy dementie op een dag met stamcellen kan worden behandeld.

Weed HD CNN Special Dr Sanjay Gupta 2013 Documentary Full English 1080p 5YIlzytEyfA (Video Medische En Professionele 2024).