Als stem cell trial krijgt fda go ahead


Als stem cell trial krijgt fda go ahead

De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) zei dat de eerste klinische proef voor de behandeling van een nieuwe stamcelbehandeling voor de fatale neurodegeneratieve ziekte ALS (amyotrofe laterale sclerose) deze maand (ALS) kan doorgaan.

Het federale agentschap heeft eerder deze maand het groene licht gegeven, waardoor de hoofdonderzoeker en neuroloog dr Eva Feldman, de professor van neurologie van de Universiteit van Michigan (UM), de universiteit van Michigan (UM) kan beginnen met het testen van de veiligheid en werkzaamheid van een onderzoekend nieuw geneesmiddel (IND) van Neuralstem, een bedrijf gevestigd in Rockville, Maryland.

Het geneesmiddel, dat bestaat uit de eigen gepatenteerde neurale stamcellen van het bedrijf, wordt toegediend als een reeks injecties op verschillende plaatsen langs het ruggenmerg.

Feldman, die de ALS-kliniek bij U-M, en het U-M-programma voor Neurologie Research & Discovery regelt, heeft met Neuralstem gewerkt om het protocol voor het uitvoeren van de injecties te ontwikkelen.

De proef wordt naar verwachting alleen plaatsgevonden bij de Emory University in Atlanta, Georgia, onder voorbehoud van goedkeuring door de Interne Review Board. Als de raad toestemming geeft, wordt de site voornaamste onderzoeker van het proefschrift verwacht als dr. Jonathan Glass, directeur van Emory's Neuromusculaire Laboratorium en ook zijn ALS-centrum dat wereldwijd bekend is.

Feldman vertelde de pers eerder deze maand dat ze erg enthousiast waren om het proces te starten:

"Dit is een belangrijke stap voorwaarts in wat nog steeds een lange weg kan zijn naar een nieuwe en verbeterde behandeling voor ALS," voegde ze eraan toe.

Feldman legde uit dat ALS een vreselijke ziekte is die de patiënt door verlamming doodt. Ze zei dat het werken met dieren bleek dat de ruggengraat stamcellen op twee manieren werkden: zij beschermden motorische neuronen die in gevaar waren en ze maakten ook nieuwe verbindingen tussen hen en de neuronen die spieren beheersten.

"We willen de verwachtingen niet onnodig verhogen," zei Feldman, "maar we geloven dat deze stamcellen vergelijkbare resultaten zouden kunnen hebben bij patiënten met ALS," zei ze.

Het onderzoek zal de veiligheid van de cellen van de neurale stammen en de chirurgische procedures en apparaten vereisen die nodig zijn voor meerdere injecties van het geneesmiddel direct in de grijze stof van het ruggenmerg.

Ook bekend als de ziekte van Lou Gehrig treft ALS ongeveer 30.000 Amerikanen, met ongeveer 7.000 nieuwe diagnoses per jaar. De ziekte vernietigt geleidelijk neuronen of zenuwcellen die vrijwillige spieren beheersen tot op het punt waar de patiënten uiteindelijk niet kunnen bewegen of zelfs spreken.

Er zijn momenteel geen bekende behandelingen die de voortgang van de ziekte kunnen vertragen.

Voor de eerste fase van het proces, dat door het medicijnbedrijf wordt betaald, behandelen Feldman en collega's 12 van de 18 wervende patiënten met een variërende degressie van ALS. De 12 patiënten krijgen tussen de vijf en tien injecties van stamcellen in de lumbale regio van het ruggenmerg. Zij worden regelmatig onderzocht tot maximaal twee jaar na de operatie, op welk moment de gegevens zullen worden herzien.

Als de resultaten gunstig zijn, zal het geneesmiddel nog steeds fase II- en fase III-proeven moeten doorlopen en dan definitieve FDA-goedkeuring winnen voordat de behandeling beschikbaar is voor het publiek.

Richard Garr, CEO en president van Neuralstem, vertelde de pers dat:

"Terwijl deze proef erop gericht is om veiligheids- en haalbaarheidsgegevens in eerste instantie vast te stellen bij het behandelen van ALS-patiënten, hopen we ook de ALS-degeneratieve processen te vertragen."

Hij verklaarde vertrouwen in Feldman en Glass en hun team en zei: "er is geen beter team om deze studie voor ons uit te voeren".

In preklinische werkzaamheden hebben neurale stamcellen naar verluidt het leven van ratten met ALS en omgekeerde verlamming verlengd bij ratten met Ischemic Spastic Paraplegia (er waren twee studies over dit werk, een in samenwerking met Johns Hopkins-onderzoekers werd gepubliceerd in Transplantatie In 2006, en de andere met onderzoekers aan de Universiteit van Californië, San Diego werd gepubliceerd in Neuroscience in 2007.)

Neurale stemming zei dat zijn gepatenteerde technologie voor het eerst mogelijk maakt dat neurale stamcellen van de menselijke hersenen en ruggenmerg in commerciële hoeveelheden worden gemaakt, en controleert ook de differentiatie van de cellen in volwassen, fysiologisch relevante menselijke neuronen en glia cellen.

Naast ALS hoopt het bedrijf zijn nieuwe technologie te gebruiken om andere belangrijke zenuwstelselziekten zoals Ischemic Spastic Paraplegia, Traumatische Spinaalschadebesering en Huntington's ziekte te richten.

In een persverklaring heeft U-M gezegd dat Feldman geen financieel belang in of financiële afspraak heeft met Neuralstem.

Bronnen: UMHS Newsroom, Neuralstem.

Plan B, Muslims & Taxes (The Point) (Video Medische En Professionele 2024).

Sectie Kwesties Op De Geneeskunde: Ziekte